facebook
twitter
  • Ιατρικά Νέα
  • Ρεπορτάζ Υγείας
  • ΑΜΕΑ
  • Φάρμακο
  • Επιχειρηματικά Νέα
  • Ο Σκοπός μας
  • Επικοινωνία
  • Περισσότερα
    • Αρθρογραφία
    • Διατροφή
    • Ψυχολογία
    • Παιδί
    • Εναλλακτική Ιατρική
    • Σεξ
    • Νομοθεσία
    • Διάφορα
    • Είσοδος
  • Ιατρικά Νέα
  • Ρεπορτάζ Υγείας
  • ΑΜΕΑ
  • Φάρμακο
  • Επιχειρηματικά Νέα
  • Ο Σκοπός μας
  • Επικοινωνία
  • Περισσότερα
    • Αρθρογραφία
    • Διατροφή
    • Ψυχολογία
    • Παιδί
    • Εναλλακτική Ιατρική
    • Σεξ
    • Νομοθεσία
    • Διάφορα
    • Είσοδος

Σύλλογος για την Κυστική ίνωση: Τα δεδομένα για τη νόσο αλλάζουν διαρκώς προς το καλύτερο

16 Φεβρουάριος 2018 10:00
0 Σχόλια

Ένα νέο φάρμακο για την αντιμετώπιση της κυστικής ίνωσης ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA).

Το νέο φάρμακο συνδυάζει την δραστική ουσία ivacaftor, που είχε εγκριθεί ως μονοθεραπεία το 2012 σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις της νόσου, με τη νέα δραστική ουσία tezacaftor και στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου.

Ο νέος συνδυασμός αποτελεί τη «ραχοκοκαλιά» τριπλών συνδυασμών, οι οποίοι βρίσκονται ήδη στο στάδιο των κλινικών δοκιμών.

Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής και προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 800 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με κυστική ίνωση.

Η νόσος προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά,βλέννα).

Οι μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου, με συνέπεια την παραγωγή παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο). Η συσσώρευση αυτή καταστρέφει σταδιακά τα όργανα και τα οδηγεί σε ανεπάρκεια.

Άνω των 12 ετών

Το νέο φάρμακο, εγκρίθηκε από τον FDA για πάσχοντες από κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω. Η έγκριση της θεραπείας αυτής από τα αρμόδια ευρωπαϊκά όργανα αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.

Οι ασθενείς που θα το λάβουν πρέπει να είναι ομόζυγοι με την πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CFTR, δηλαδή να έχουν δύο αντίγραφα (κόπιες) της μετάλλαξης F508del, ή να έχουν μία απο τις παρακάτω 26 μεταλλάξεις που επελέγησαν με βάση τα ευρήματα των προεγκριτικών κλινικών και εργαστηριακών μελετών: Ε56Κ, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, E193K, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, E831X, S945L, S977F, F1052V, K1060T, A1067T, R1070W, F1074L, D1152H, D1270N, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.

Υπολογίζεται ότι το 45% των πασχόντων από κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del, ενώ στην Ελλάδα οι ασθενείς αυτοί υπολογίζονται σε περίπου 200 άτομα

Διπλή δράση

Η νέα φαρμακευτική αγωγή δρα με διπλό τρόπο. Από τη μια, η δραστική ουσία tezacaftor έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει το ελάττωμα ως προς τη μεταφορά και επεξεργασία  της πρωτεΐνης CFTR, ώστε να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια όπου το ivacaftor(η δεύτερη δραστική ουσία) μπορεί να αυξήσει τον χρόνο που η πρωτεΐνη παραμένει ενεργή εκεί.

Σύμφωνα με τον FDA, ο συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor αξιολογήθηκε σε δύο, τελικού σταδίου (φάσης ΙΙΙ) κλινικές μελέτες, στις οποίες συμμετείχαν σχεδόν 750 πάσχοντες από κυστική ίνωση. Οι ασθενείς αυτοί είχαν ηλικία 12 ετών και άνω. Άλλοι από αυτούς είχαν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del και άλλοι ένα αντίγραφο της F508del και μία άλλη μετάλλαξη.

Και στις δύο μελέτες, οι ασθενείς που έλαβαν το νέο συνδυασμό παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην πνευμονική λειτουργία και σε άλλους δείκτες της νόσου τους (π.χ. στις εξάρσεις), ενώ ο συνδυασμός είχε ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας.

«Η σημερινή έγκριση αποτελεί πολύ καλή είδηση για την κοινότητα της κυστικής ίνωσης και σημαντικό βήμα προόδου στις συνεχιζόμενες προσπάθειές μας να βρούμε νέες και καλύτερες θεραπείες για την υποκείμενη αιτία της», δήλωσε ο δρ Preston W. Campbell, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του Αμερικανικού Ιδρύματος Κυστικής Ίνωσης (CFF). «Αισιοδοξούμε ότι με την επόμενη γενιά των τροποποιητών της CFTR (σ.σ. είναι η οικογένεια φαρμάκων όπου ανήκει ο νέος συνδυασμός) θα έχουμε ουσιώδεις θεραπείες για το σχεδόν 90% των πασχόντων από κυστική ίνωση. Θα συνεχίσουμε την αναζήτησή μας έως ότου βρούμε αποτελεσματικές θεραπείες για κάθε άτομο που πάσχει από τη νόσο».

Η κυρία Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση, δήλωσε σχετικώς: «Η είδηση για τη έγκριση του νέου αυτού φαρμάκου, του τρίτου κατά σειρά την τελευταία πενταετία που στοχεύει στο αίτιο της νόσου, μας χαροποιεί ιδιαίτερα και είναι εξαιρετικά σημαντική και ελπιδοφόρα. Οι διαδικασίες για την έγκριση και χορήγησή του σε Έλληνες ασθενεις πρέπει να αρχίσουν άμεσα. Πρόκειται για ένα νέο φάρμακο που προστίθεται στην φαρέτρα των ιατρών για τη θεραπεία μας και αποτελεί την απόδειξη ότι η έρευνα συνεχίζεται με αμείωτους ρυθμούς, προκειμένου η νόσος να χτυπηθεί στη “ρίζα” της. Πλέον είμαστε πεπεισμένοι και αισιόδοξοι ότι σύντομα θα βρεθούν νέες θεραπείες, ακόμα πιο αποτελεσματικές, για όλους τους ασθενείς, ανεξαρτήτως της γονιδιακής μετάλλαξης που φέρουν. Είναι γεγονός ότι τα δεδομένα για την κυστική ίνωση το τελευταίο διάστημα αλλάζουν διαρκώς προς το καλύτερο και οι ασθενείς οφείλουν πλέον να ατενίζουν το μέλλον με ακόμα περισσότερη αισιοδοξία».

Ρινοπλαστική: Πόσο μπορεί να επηρεάσει το πρόσωπο
15 Φεβρουαρίου: Παγκόσμια Ημέρα για τον καρκίνο της παιδικής ηλικίας

Related posts:

  1. Κυστική ίνωση: Νέες παροχές για τους ασθενείς και έγκριση νέου φαρμάκου
  2. Κυστική ίνωση: Σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία της
  3. Ρευματοειδής αρθρίτιδα, θεραπεία με μεθοτρεξάτη για χρόνια χορήγηση και η ασφάλεια της
  4. Νέο φάρμακο δίνει ελπίδες για την αντιμετώπιση της Σκλήρυνσης κατά Πλάκας
Κοινωνική Δικτύωση
  • google-share

Αφήστε ένα σχόλιο Ακύρωση απάντησης

*
*

astellas prostate
novonordisk
abbvie
geneis
metropolitan
psoriasis
bms-cancer-day
roche
todermadenxehna
poy
esi2

Πρόσφατες Δημοσιεύσεις

Κορωνοϊός: 2.801 νέα κρούσματα, 781 οι διασωληνωμένοι και 75 νέοι θάνατοι - Μείωση -9.84% των εισαγωγών στα νοσοκομεία
10 Απρίλιος 2021
FDA: Δεν υπάρχει αιτιώδης συνάφεια μεταξύ θρομβώσεων και εμβολίου της Johnson&Johnson
10 Απρίλιος 2021
Β. Παπαευαγγέλου: Νοσηλεύουμε ολόκληρες οικογένειες
09 Απρίλιος 2021
Live η ενημέρωση από τους Χαρδαλιά - Μαγιορκίνη - Παπαευαγγέλου
09 Απρίλιος 2021
Κορωνοϊός: 2.747 νέα κρούσματα, 790 οι διασωληνωμένοι και 78 νέοι θάνατοι
09 Απρίλιος 2021
Επιτροπή Εμβολιασμού για εμβόλιο AstraZeneca: Να χορηγείται στους άνω των 30 ετών
09 Απρίλιος 2021
Εμβοές στα αυτιά ή στο κεφάλι: Τύποι, αιτίες, επιπτώσεις και θεραπεία
09 Απρίλιος 2021
Στα ράφια των 11.000 φαρμακείων τα self tests προς διάθεση του κοινού
09 Απρίλιος 2021
Κορωνοϊός: 1.578 κρούσματα η Αττική, 435 η Θεσσαλονίκη & 117 η Αχαΐα - Στο 5,52% ο δείκτης θετικότητας
08 Απρίλιος 2021
Κορωνοϊός: 3.228 νέα κρούσματα, 776 οι διασωληνωμένοι και 73 νεκροί - Αύξηση στις εισαγωγές + 13,55%
08 Απρίλιος 2021

Αναζήτηση


  • Όροι Χρήσης
  • Επικοινωνία
(c) 2009 healthreportaz.gr